06/05/2024 - Após participarem da audiência pública realizada na última terça-feira, dia 30 de abril, na Câmara dos Deputados, em Brasília, o casal Alexandre Morcelli Oliveira e Graciele Ramos Morcelli se mostrou otimista com a previsão de resposta da Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) sobre a possível aprovação do medicamento Elevidys, usado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne, da qual seus filhos Artur e Raul, de quatro e um ano e onze meses de idade, foram diagnosticados há cerca de um ano. “A audiên-cia foi positiva, pois até então não tínhamos uma data em que a Anvisa daria esse retorno. Saímos da audiência com uma data”, disse Graciele. “A Anvisa se comprometeu a nos dar um retorno até o mês de julho e salientou que farão de tudo para que façam a aprovação ou não da medicação até o mês de junho”, acrescentou. 
Segundo Graciele, a Anvisa disse que está “trabalhando arduamente em cima dessa aprovação”, porém, o quadro reduzido de funcionários da agência atrasa o processo. “Estamos esperançosos, precisamos muito dessa aprovação e saímos da audiência com esperança de que vai dar certo”, afirmou. 

Diagnóstico
Por desconhecerem a doença, Graciele disse que receber o diagnóstico da Duchenne de seus filhos, no momento, foi um susto. “Nós não sabíamos direito o que era a Duchenne. Começamos a pesquisar, falamos com muita gente, fomos em diversos médicos, inclusive, entramos em contato com  o Sarepta, que é o laboratório responsável pela Elevidys, nos Estados Unidos”, afirmou. 
Os pais, atualmente, residem em Bauru. Alexandre Morcelli é servidor público e Graciele trabalha como líder pedagógica.
Graciele disse que para realizar a terapia com uso do Elevidys, nos Estados Unidos, é preciso comprovar condições financeiras para custear as despesas com medicação e residência de quatro meses no País. “Para nós, é inviável, considerando o custo da medicação, que hoje de é R$ 15 milhões, mais os impostos que giram em torno de R$ 2 milhões, além dos custos com hospital e médico”, disse. “Começamos a corrida aqui no Brasil, entramos em contato e fizemos consultas com dois médicos da Unifesp (Universidade Federal de São Paulo), especialistas em distrofias de São Paulo. De lá para cá, a gente vem seguindo todas as orientações necessárias cabíveis”, afirmou.

Tratamento
Atualmente, Artur e Raul fazem acompanhamento em clínica especializada com fisioterapia motora, respiratória, fonoaudiológica e terapia ocupacional. 
Segundo Graciele, os filhos passam por terapias árduas e precisam desse tratamento por toda a vida. “Eles fazem terapia com uso de corticoide. A cada dez dias, eles tomam corticoide para desinflamação dos músculos. Sabemos que o corticoide, neste momento, é a única medicação que vem para auxiliar um pouco nesta questão”, afirmou. “Mas há questões ruins que o corticoide trás.  Pode desenvolver catarata, glaucoma e osteoporose. Eles tomam outras diversas medicações para combater os efeitos colaterais do corticoide”, completou. 
Apesar das dificuldades enfrentadas durante o tratamento dos filhos, Alexandre e Graciele continuarão na luta para que a Anvisa aprove o uso do Elevidys. “A Anvisa saiu ciente da nossa necessidade, uma vez que os músculos dos Duchennes morrem todos os dias um pouquinho. Quanto mais a demora para a aprovação da medicação, quanto mais demorarmos para fazer essa terapia, mais os meninos vão morrendo, porque os músculos não param de morrer. Por isso temos pressa, urgência e a Anvisa saiu ciente dessa audiência que quanto mais demoram, mais nossos filhos são prejudicados”, afirmou Graciele. 

Cotidiano
Graciele explicou que tenta manter a rotina dos filhos o “mais dentro do normal possível”. Artur e Raul estudam em escola regular no período da manhã. Os professores foram instruídos sobre os cuidados que precisam ter no dia a dia dessas crianças. “Eles não podem subir escadas, rampas e não podem ter muito esforço físico. No período da tarde, acontecem as terapias que eles precisam realizar”, disse a mãe. 
Após as aulas, na segunda-feira, Artur e Raul fazem sessões de fisioterapia respiratória, motora, fonoaudiológica e terapia ocupacional. Na terça-feira passam por novas sessões com fonoaudióloga e na quarta-feira  têm um dia livre para descanso no período da tarde. Na quinta-feira, fazem fisioterapia motora e na sexta-feira, fisioterapia. “Buscamos levá-los a parques, como quaisquer outras crianças, porém, temos que ter cuidado pois eles não podem subir escadas, rampas e não podem se cansar muito”, afirmou Graciele. “O cansaço, a atividade extrema, mesmo nas brincadeiras, pode fazer com que os músculos estourem e não voltem mais ao normal, o que pode se tornar prejudicial”, acrescentou. 
Recentemente, Graciele e Alexandre levaram os filhos para um aniversário de criança onde haviam brinquedos típicos da idade, como um grande escorregador inflável. Artur subiu algumas vezes no brinquedo, mas em pouco tempo reclamou de dores nas pernas e passou o resto da festa no colo da mãe. “Ele não andou mais o resto da noite de tanta dor que estava na perna. Somos limitados por essas questões. Buscamos sempre falar com o Artur, que é um pouco mais velho, que ele não pode brincar da mesma forma que as demais crianças”, disse Graciele. “Quando a brincadeira está no auge da diversão, temos que parar para que ele possa descansar, porque a estafa no músculo é muito prejudicial para criança com Duchenne”, explicou. 
Segundo Graciele, a Duchenne pode trazer questões relacionadas ao desenvolvimento intelectual das crianças, apesar de Artur e Raul ainda não terem diagnósticos a esse respeito. “Percebemos em casa, inclusive os médicos pontuaram que o Artur é muito além do cognitivo esperado para a idade, porém no caso do Raulzinho, percebemos algumas limitações no desenvolvimento intelectual, mas ainda não foi nada diagnosticado nem apontado pelos médicos. Estamos em fase de terapias e observações para verificar se é um atraso pelo momento ou se teremos que fazer alguma interferência maior”, disse. 

Registro
Em 2022, a Anvisa explicou que, dentre os medicamentos para doenças raras registrados nos últimos anos estavam o Translarna (Atalureno), indicado para o tratamento de pacientes pediátricos do sexo masculino com distrofia muscular de Duchenne. Graciele explicou, porém, que esse medicamento não serve para o caso de Artur e Raul, apenas o Elevidys. “Quando fazemos o exame genético, esse exame nos dá o número onde está a falha. Em uma linha de 1 a 50, vai aparecer nesse exame, a falha. No caso dos meus meninos a nossa falha é de 48 a 50. Considerando essa linha, cada criança que tem distrofia muscular de Duchenne, vai ter uma falha no momento dessa linha. Tem crianças que tem falha no 8, no 16, no 44. Nem todas as crianças Duchennes são elegíveis ao Elevidys. E nem todas as crianças Duchennes são elegíveis ao Atalureno. Inclusive, o Atalureno que muitas crianças fazem uso está em falta”, disse. 
“As crianças estavam recebendo por decisão judicial e estão há um tempo sem acesso a essa medicação que também é cara, não como o Elevidys. Já o Elevidys tem uma grande vantagem: é uma única aplicação que custa R$ 15 milhões. Já o Atalureno tem um custo de R$ 1,2 milhão por ano, por criança, e para tomar o resto da vida”, concluiu.