11/07/2024 - Pais e familiares de crianças com distrofia muscular de Duchenne aguardam respostas da Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) no processo de registro do Elevidys, medicamento já aprovado nos Estados Unidos para o tratamento da doença.
Graciele Ramos Morcelli, que é mãe de Artur e Raul, de quatro e dois anos de idade, que possuem a distrofia, disse que, até o momento, a Anvisa não se manifestou “e permanece calada” sem dar respostas sobre o processo de aprovação do medicamento. “Nossos filhos, Artur e Raul, assim como todas as crianças com distrofia muscular de Duchenne, precisam do Elevidys e precisam para hoje. Elas não têm tempo para perder. Todos os dias perdem músculos e o movimento das perninhas. Precisamos com urgência da aprovação do Elevidys”, afirmou.

No dia 30 de abril, durante uma audiência pública em Brasília, o representante da Anvisa, João Batista Júnior, disse que até o mês de junho esse processo estaria resolvido “com todas ações que tem que fazer”, como a análise científica adequada.
Ao lado da esposa, o tupãense Alexandre Morcelli Oliveira disse que a Anvisa deve seguir o exemplo da FDA (Food And Drug Administration), órgão dos Estados Unidos, similar à Anisa, e aprovar o medicamento. “Nos EUA tem um ano que as crianças se beneficiam com o Elevidys. Elas estão correndo, pulando, coisas que nossas crianças não conseguem fazer. Nós não temos mais tempo a perder”, afirmou.
De acordo com Graciele, crianças nos Estados Unidos que participaram do estudo com uso do Elevidys há cerca de três anos apresentaram resultados promissores e hoje estão correndo e pulando. “Inclusive uma criança de 14 anos está correndo. E sem o Elevidys isso não vai ser possível para os nossos filhos”, afirmou.
Resposta

Em nota ao DIÁRIO, a Anvisa disse que no momento aguarda respostas da empresa aos requerimentos de informações enviadas no início de junho, “para tomar a decisão do processo de registro no Brasil e às condições de uso e monitoramento, considerando as evidências de segurança e eficácia disponíveis”, afirmou.

Histórico
De acordo com a nota, o pedido de registro foi apresentado para a Anvisa em 30 de outubro de 2023 pela empresa farmacêutica Roche. “A agência considerou o processo de petição do Elevidys como prioritário e implementou estratégias para aceleração da avaliação de riscos e benefícios imprescindíveis ao registro sanitário”, disse. “Dentre estas estratégias, destaca-se a possibilidade de a empresa enviar a documentação parcial disponível”, acrescentou.
A Anvisa destacou que isso ocorreu porque a empresa não havia finalizado todos os estudos e, consequentemente, toda a documentação completa na data de 30 de outubro de 2023, principalmente os dados de estudo clínico confirmatório, imprescindível para a tomada de decisão quanto à segurança e eficácia do produto, os quais foram enviados à agência somente no dia 8 de março de 2024.  “Após a completude documental, a Anvisa emitiu sua avaliação em 21 dias, com emissão de solicitação de esclarecimentos necessá-rios e, até o momento, a empresa não enviou respostas”, destacou. ”Após 70 dias, a Anvisa finalizou a análise de toda a documentação disponibilizada e, em 6 de junho de 2024, solicitou novamente explicações e esclarecimentos à empresa, descrevendo um total de 91 dias para a finalização da análise pela agência”, acrescentou.

Elevidys
O medicamento denominado Elevidys (Delandistrogeno Moxeparvoveque) é uma terapia avançada do tipo terapia gênica, destinada ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), doença que se caracteriza pela ausência da proteína distrofina, em pacientes pediátricos. Desenvolvido por meio de biotecnologia inovadora, utiliza um vetor viral recombinante, baseado no adenovírus associado, para introduzir um gene terapêutico nas células musculares; o produto de terapia gênica tem o propósito de produzir a proteína microdistrofina (proteína distrofina encurtada), visando a melhora do quadro clínico da doença. 
A Anvisa explicou que a análise técnica é um processo complexo que tem como finalidade verificar se a relação de benefício e risco para a indicação pretendida está comprovada pelos dados disponíveis. “Diante de tamanha complexidade e responsabilidade envolvida neste trabalho, a Anvisa demonstra seu compromisso com a sociedade brasileira em realizar sua missão com rigor científico e celeridade compatíveis ao desafio que se apresenta na aprovação de um produto de terapia gênica”, destacou.